Postupně ochrnou a udusí se. Úspěch českých vědců jim však dá šanci žít. Testují první léky s kmenovými buňkami a u prvních pacientů s neléčitelnou nemocí se jim daří prodloužit život. Exkluzívně MfD.
Ta nemoc se doposud nedala léčit: postupné ochrnování všech svalů v těle až do doby, dokud člověk nezemře hlady a udušením, protože nemůže ani polykat, ani dýchat. Jmenuje se amyotrofická laterální skleróza a patří k nejstrašnějším na světě, protože postupuje tak rychle, že pacient zemře obvykle během dvou tří let.
Teď má Česko výsledky klinických testů u prvních deseti pacientů léčených vlastními kmenovými buňkami. A zdá se, že nemoc se podařilo zpomalit podobně, jako se to ukázalo předtím na zvířatech.
„Pořád jsme v první fázi testů, kdy máme hlavně prokázat, že to je pro člověka bezpečné. Takže nemůžeme zodpovědně říct, nakolik se choroba zpomalila, ale z prvních reakcí pacientů se zdá, že to bude podobné jako u zvířat,“ říká exkluzivně pro MF DNES Eva Syková, ředitelka Ústavu experimentální medicíny Akademie věd. A zvířatům se stejnou nemocí se povedlo prodloužit život o pětinu. Což je u této nemoci úspěch.
Kmenové buňky vyzkoušeli v Akademii věd na prvních 42 pacientech přesně před deseti lety. Od té doby se z pouhé naděje stala v některých případech už skutečná léčba, u dalších nemocí právě běží testy na pacientech. A vypadají nadějně.
Eva Syková z Ústavu experimentální medicíny Akademie věd proto kmenovým buňkám věří coby léčbě budoucnosti.
– Paní profesorko, proč se vlastně výzkum od počátku ubírá hlavně směrem k „opravování“ nervů?
Jednak se neurovědami celý život zabývám a pak proto, že úrazy mozku a míchy jsou obtížně léčitelné nebo většinou neléčitelné. A jedině buněčná terapie dávala naději, že by se mohla stát lékem. Proto se také i ty první klinické studie, z roku 2003, týkaly pacientů s přerušenou míchou. Na nich se tehdy prokázala bezpečnost léčby.
– Co bylo pak?
Přišly pokusy na zvířatech s geny uměle pozměněnými tak, aby onemocněla amyotrofickou laterální sklerózou (smrtelné nervové onemocnění – pozn. red.). A mnohokrát se podařilo dokázat, že kmenové buňky vedou ke zpomalení choroby. Testy jsme dělali na potkanech a jejich přežití se prodloužilo o dvacet procent, což je vzhledem k dvouletému životu laboratorního potkana dost. Proto jsme loni po získaní všech potřebných povolení začali s klinickou studií i u stejně nemocných lidí.
– A výsledek?
To budeme moci opravdu přesně říct až po delší době. Problém je v tom, že my ty pacienty musíme sledovat už půl roku předtím, abychom zjistili, jak rychlý průběh nemoc má, abychom pak mohli říct, nakolik se nám ji podařilo zpomalit. A nemoc probíhá u každého člověka jinak. U někoho velmi rychle, někdo má pomalejší formu. A druhá věc: jsme ve fázi, kdy to zhodnocení pacientů musí probíhat ještě aspoň rok. Lékaři v motolské nemocnici je sledují a ještě chvíli to potrvá, abychom mohli říct skutečně zodpovědné výsledky.
– Podle čeho jste si ty pacienty vybírali? Předpokládám, že jste pro ně byli poslední nadějí…
Ano a bylo to těžké. Každá klinická studie má svá kritéria, koho do ní smíme zahrnout. V tomto případě nesměli být lidé v posledním stadiu choroby, protože bychom je nemohli dostatečně dlouho předtím sledovat. Také museli mít ještě dobrou dechovou kapacitu a nesměli být starší 65 let. – Jak to pak celé probíhalo? Odebrali jsme pacientům vzorky kostní dřeně, ty jsme převezli na Akademii věd do naší firmy BioInova, která má povolení vyrábět kmenové buňky a má na to speciální čisté prostory. Tady pak buňky kultivujeme. Zůstanou tu tři týdny a za tu dobu se množí a vyselektuje se z nich speciální typ buněk, které se pak lumbální punkcí vrátí pacientovi do těla.
– Jen jednou? To stačí?
V této studii máme povolení na jednorázové podání. Ta schvalování lékového ústavu jsou totiž velmi obezřetná, aby pro pacienta nevznikla pokud možno žádná rizika. Jenže už teď se podařilo prokázat, že tam žádné komplikace nejsou, takže uvažujeme o tom, že bychom studii rozšířili na opakované podání buněk. A zdá se, že se to podaří.
– Co se vlastně v těle pacienta děje poté, co dostane léčebnou dávku svých kmenových buněk?
Je potřeba si uvědomit, že ty buňky v těle nenahradí ty chybějící, ale zabrání tomu, aby došlo k jejich další rychlé ztrátě. Zkrátka zpomalí nemoc. Kdybychom je podali opakovaně, dosáhli bychom ještě lepšího účinku. V pokusech na zvířatech se už prokázalo, že efekt trvá po celou dobu, co kmenové buňky v těle žijí. Ony fungují vlastně jako takové malé továrny, které vyrábějí látky zabraňující degeneraci. Jenomže vydrží jen několik měsíců. I proto si myslím, že efekt léčby by byl lepší po další dávce. Ideálně tři dávky po čtvrt roce.
– Jenže kolik by to pak stálo?
Ano, to je problém. Výroba kmenových buněk je totiž velmi drahá. Jedna dávka pro pacienta stojí 150 tisíc korun. A to na tom naše společnost nijak nevydělává. Takže opakování je problém. Hledáme proto sponzory a granty, z nichž je to možné financovat. Máme na to i nadaci Buněčná terapie.
– U jakých dalších nemocí mohou kmenové buňky pomoci?
Máme teď schválenou další klinickou studii na klouby, konkrétně pro artrózu kyčelního kloubu a kolena. Už jsme to zkusili u několika prvních pacientů. Taky máme schválenou studii pro léčbu šlach. Tady jde třeba o nemoc s názvem „rotátorová manžeta“. A proč šlachy? Protože šlachová onemocnění se hojí pomalu, bolavě a hlavně: při jakékoliv námaze může znovu dojít k poškození. A my máme ověřeno u koní či psů, které už delší dobu léčíme a s dobrými výsledky, že to funguje a že se zranění hojí rychleji a lépe. A běží i léčba diabetické nohy. Tady už máme taky několik pacientů, kde dochází ke zhojení ran, jež se jinak nezahojily a pacienti by museli podstoupit amputaci. Tam máme padesátiprocentní úspěšnost, což je myslím pro tuto nemoc léčba budoucnosti.
Klinické testy, které s kmenovými buňkami u pacientů dělá ústav Evy Sykové jako jediný u nás, trvají rok. A ještě několik měsíců bude nutné pacienty sledovat a vyhodnocovat průběh nemoci. Přesto už teď to znamená, že z naděje až stovek českých pacientů se stává skutečnost.
Ústav už má ostatně schváleny další klinické testy: právě se rozbíhá léčba artrózy kolena a kyčle, chystá se léčba šlach a už se léčí asi třicítka pacientů s tzv. diabetickou nohou, tedy nezahojitelnými ranami, které končí amputací.
„Tady máme úspěšnost padesátiprocentní, což je velmi dobrý výsledek,“ komentuje to Eva Syková.
To znamená, že polovině pacientů jinak beznadějně odsouzených ke ztrátě končetiny se rány zahojily.
Úspěch se tak trochu očekával, protože kmenové buňky odebírané z kostní dřeně už u nás léčí zvířata, například koně a psy se zlomeninami, s natrženými šlachami nebo artrózou. Tam je úspěšnost až sedmdesátiprocentní.
Všechno nasvědčuje tomu, že u nemocí kloubů, šlach, poškozené míchy, ale i při kosmetických operacích budou tyto buňky brzy nepostradatelné. I u obyčejných operací totiž napomáhají rychlejšímu hojení. Jinde, u chrupavek či nervových buněk, zase umějí „opravit“, tedy zacelit poškozenou část.
Všeobecná zdravotní pojišťovna už loni začala proplácet léčbu kolenních chrupavek za pomoci takové buněčné terapie. „V roce 2012 jsme nasmlouvali 100 takových výkonů ve třech nemocnicích a pro letošek to je již jednou tolik výkonů v devíti nemocnicích,“ říká mluvčí VZP Oldřich Tichý.
Zatímco u vážných nemocí, jako je právě smrtelné postupné ochrnutí svalů, či třeba u míšních lézí, což je poranění míchy po úrazu vedoucí k ochrnutí člověka, si na léčbu a její případné proplácení od pojišťoven musí pacienti ještě počkat, až jak dopadnou klinické zkoušky. Zatím léčbu platí nadace a granty Akademie věd, něco si už teď mohou lidé zaplatit sami.
Léčí se i vlastním tukem
Některé kliniky plastických chirurgií třeba nabízejí využití tuku z těla, což je vedle kostní dřeně další významný zdroj kmenových buněk. A třeba při operacích prsů pomáhá lepšímu hojení. Podporuje totiž regeneraci buněk.
„Právě se rozbíhá naše spolupráce s několika klinikami, kdy pro ně budeme kmenové buňky odebrané pacientům vyrábět,“ popsala Eva Syková.
Vzniká tak sedm odběrových míst, kde se pacienti budou moci nechat operovat a pomoci si přitom k lepšímu výsledku vlastními kmenovými buňkami.
„Ty nemocnice jsou Motol, Asklepion, Malvazinky, v Praze Na Františku, České Budějovice, lázně Teplice a snad i Vinohrady,“ vyjmenovává Karel Havlíček z holdingu Sindat, což je uskupení biotechnologických firem, které spoluvlastní firmu Akademie věd. „Předpokládáme, že to budou pacienti využívat hlavně u ortopedických zákroků nebo při kosmetických operacích,“ dodává.
Cena za odběr, úpravu a zpětné vrácení buněk do těla pacienta přijde i s pobytem v nemocnici na zhruba 25 až 50 tisíc korun.
U klinických testů, kde ji zařazeným pacientům platí Akademie věd a kde jde o kultivované kmenové buňky, je to 150 tisíc za jednu léčebnou dávku.
A jak je možné, že pomáhají jak buňky z tukové tkáně, tak ty z kostní dřeně? A které jsou lepší?
„Záleží na druhu nemoci,“ říká Eva Syková. „Pro určitá onemocnění jsou lepší ty z kostní dřeně – jsou svým uzpůsobením blíže nervovým buňkám, takže na poškozenou míchu, pro artrózy, hojení šlach a hlavně pro nohy diabetiků jsou vhodnější tyto. Pro kosmetické operace zase ty druhé,“ vysvětluje Syková.
Kmenové buňky určitě neumějí léčit všechno, ale u řady nemocí umí „nakopnout“ tělo, aby si pomohlo samo.
Mladá fronta Dnes
Lenka Petrášová
Přidejte odpověď